背景：已有研究认识到多发性硬化可在儿童及青少年时期发病，且具有与成人患者不同的临床特点。对该类患者治疗的相关研究则偏少，尤其对疾病缓解期的干预措施选择有限。部分研究将成人多发性硬化患者的治疗措施应用于儿童及青少年患者，但其疗效及安全均有待考量。本文旨在通过系统评价，评估儿童及青少年患者疾病修饰治疗的有效性及安全性，为临床应用提供一定的理论依据。目的：通过目前已发表文献检索，系统评价儿童及青少年多发性硬化患者疾病修饰治疗的有效性及安全性。方法：系统检索Cochrane图书馆、MEDLINE（PubMed）、EMbase数据库，获得有关疾病修饰治疗应用于儿童及青少年多发性硬化患者的文献，必要时追查所获文献的参考文献，根据纳入及排除标准进行文献筛选，对纳入文献进行质量评价，提取合并部分数据进行分析。结果：经筛选文献后，本文最终纳入文献数为25篇，包括病例数596例。目前在儿童及青少年多发性硬化患者中应用的疾病修饰治疗分为一线及二线治疗。其中一线治疗包括干扰素-β及醋酸格拉默，二线治疗包括那他珠单抗、达利珠单抗、利妥昔单抗、环磷酰胺、米托蒽醌、芬戈莫德。因文献证据级别较低，缺乏随机对照研究，研究间有异质性，无法进行META分析，其中部分数据可进行合并。经干扰素-β治疗后，86.6%的病例年复发率下降，87.1%的病例扩展残疾状态量表评分稳定或下降。经醋酸格拉默治疗后，83.3%的病例年复发率下降，86.7%的病例扩展残疾状态量表评分稳定或下降。经那他珠单抗治疗后，89.2%的病例年复发率下降，87.4%的病例扩展残疾状态量表评分稳定或下降。经米托蒽醌治疗后，82.6%的病例年复发率下降，87.0%的病例扩展残疾状态量表评分稳定或下降。而有关使用环磷酰胺、利妥昔单抗、达利珠单抗、芬戈莫德治疗各自仅纳入1篇文献，故不进行数据合并。其中1例使用醋酸格拉默治疗的患者诱发了急性肝毒性，1例使用那他珠单抗治疗的患者罹患进行性多灶性白质脑病，1例使用环磷酰胺治疗的患者诊断膀胱癌，未见其他严重的不良反应。基于样本量偏小及原始数据不全，无法进行严格的统计学分析。结论：根据目前的研究结果，在儿童及青少年多发性硬化患者中应用疾病修饰治疗，可在一定程度上降低患者的年复发率，减少疾病严重程度，且在该人群中部分有一定的耐受性。一线治疗干扰素-β作为早期在成人患者中应用的药物，在儿童及青少年患者中应用的研究较其他措施多。在一线治疗使用后症状加重或频繁复发者，二线治疗可供选择，均须严密监测不良反应。但目前有关疾病修饰治疗应用于儿童及青少年多发性硬化患者的研究或报道仍相对偏少，本研究纳入文献提供的证据级别较低。今后有必要设计样本量大且多中心参与的随机对照研究，以进一步明确儿童及青少年多发性硬化疾病修饰治疗的有效性和安全性。