本研究采用病例对照方法，对于符合世界神经病学联盟的El Escorial 1998诊断标准中“确诊”级别和“很可能”级别的散发性肌萎缩侧索硬化（ALS）患者进行自体骨髓间充质干细胞（MSCs）移植的试验性治疗，通过与两组（非特殊治疗对照组1和力如太治疗对照组）同样诊断级别的ALS患者对照，包括全面体格检查、试验室检查、主观症状的变化、APPEL评分、ALS－FRS评分、ALS/HSS评分和Zung抑郁量表评分的分析，完成MSCs移植治疗ALS的安全性与有效性的初步报告。 目的：探讨自体骨髓间充质干细胞移植治疗散发性ALS的安全性与有效性。 方法：试验组35例患者分别进行骨髓穿刺，对骨髓间充质干细胞进行分离、提取、培养、鉴定、收集。21～28天后通过腰椎穿刺将总量为3×106个，以0.9％的生理盐水定容为5ml的MSCs注入蛛网膜下腔。试验组在治疗前，治疗后1周、2个月进行一般情况、APPEL评分、ALS－FRS评分、ALS/HSS评分和Zung抑郁量表的记录。对照组1(非特殊治疗组)进行间隔时间为2个月的两次APPEL评分。对照组2（力如太组）记录开始服用力如太100mg/天及服用两个月后的ALS－FRS评分。使用SPSS11.0软件包对试验数据进行统计分析。 结果：(1)骨髓间充质干细胞移植治疗的安全性评价：MSCs移植治疗后仅有短时的轻微发热和头痛，未见严重不良事件发生，短期安全性较好。（2）骨髓间充质干细胞移植治疗的有效性评价：A.与对照组1比较：试验组与对照组1个体性别构成、年龄分布匹配。MSC移植治疗一周后与治疗前相比APPEL评分总分和各分项评分变化差异无显著性（p>0.05）。APPEL评分总分在MSC移植治疗2个月后（91.20±30.282）与治疗前（88.43±31.835）相比有统计学显著性差异（p=0.033,p<0.05），各分项的评分变化中，延髓功能评分，呼吸功能评分和肌肉力量评分无显著性差异（p>0.05），而下肢肌肉功能和上肢肌肉功能评分有显著性差异（p<0.05），说明接受细胞移植治疗后，试验组患者的病情仍在进一步发展，虽然肌肉力量评分的变化无显著性差异，但是以肢体活动功能评分的变差为主。对照组1两个月前后APPEL评分总分和各分项评分变化中，延髓功能评分和呼吸功能评分变化无显著性差异（p>0.05），而肌肉力量评分（p=0.012）、下肢肌肉功能(p=0.013)、上肢肌肉功能评分(p=0.009)以及总分(p=0.011)均有显著性差异(p<0.05)，反映出对照组1的患者在肌肉力量、肢体活动和总体病情方面均在加重。若以APPEL评分变化速度为指标来反映病情发展速度，即APPEL评分变化（2个月后－治疗前）/单位时间（2个月），则试验组病情发展速度（2.77±7.369）较对照组（12.35±20.273）为慢，有统计学显著性差异(P＝0.014)。B.与对照组2比较：试验组与力如太组个体性别构成、年龄分布以及病情程度匹配。试验组和力如太组LS-FRS评分变化均无显著性差异（p>0.05）。以ALS-FRS评分变化速度为指标来反映病情发展速度，试验组和力如太组之间也无统计学显著性差异。C.试验组还有一些主观症状的改善，并有少数患者在治疗后症状、体征发生比较明显的改善，显示出“病情逆转”的特征。Zung抑郁量表在一定程度上反映试验组患者接受MSC移植后没有明显的抑郁或焦虑的情绪变化，能够平静的接受试验治疗和配合各项评分检查。 结论：自体骨髓间充质干细胞移植治疗散发性ALS是比较安全的，与非特殊治疗患者比较，MSC治疗在2个月的观察时间内显示了一定的延缓疾病进展的趋势。