本研究基于有效成分相关专利文献，深入挖掘其中蕴含的药学信息及潜在价值，以期得出专利文献在有效成分新药研发的关键环节的应用方法，从而使专利文献导航药物研发的整个流程，更好地促进中药的创新和发展。　　采用统计频次排序法、时间序列分析法、技术功效矩阵分析法，结合新药研发专业知识对2016年12月31日（申请日）以前的抗肿瘤有效成分相关的3462件（中国1，423件，外国2，039件）专利进行分析，主要为以下三个方面:第一，对专利概况进行分析以揭示研发动态;第二，对专利空白点模型进行分析以指导研发立项;第三，对专利定量与定性进行分析研发及优化新药。在上述分析的基础上，总结出在有效成分新药的研发过程中专利文献的应用方法。　　专利文献分析后，得出如下结果:　　1.以抗肿瘤有效成分为例，第一，得出294个有效成分，4种文献来源，102个科属来源，10类化学结构和7种作用机制，缩小了有效成分的筛选范围。第二，获得51种制剂或制剂成形新制剂、7种结构修饰策略，3种有效成分的联合用药策略及2种衍生物的联合用药策略，深化了有效成分的进一步研究。第三，总结出19个有效成分具有系统技术路线，为研发同类有效成分提供了典范。　　2.专利文献在有效新药研发中的应用方法:基本研发阶段的应用方法和深入研发阶段的应用方法。　　此外，在上述分析的基础上，对有效成分新药研发提出以下思考:第一，积极构建拟定研发主题相关的专利数据库;第二，深入挖掘拟定有效成分的研发路径;第三，综合选择研发新路径的利用策略。　　本研究结合有效成分研发的关键技术，在分析抗肿瘤有效成分相关专利文献的基础上，总结出有效成分在基本研发阶段和深入研发阶段可应用的专利分析方法及内容，该方法切实可行，可为研发的每个环节提供技术指导。