【摘 要】
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为了更好地在基因和细胞水平完善血小板无力症患者基因诊断,我们构建了基因诊断用正常pcDNA3.1(+)/GP Ⅱb和pcDNA3.1(+)/GPⅢa体外表达质粒以及正常GPⅡb和GPⅢa荧光融合蛋白
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为了更好地在基因和细胞水平完善血小板无力症患者基因诊断,我们构建了基因诊断用正常pcDNA3.1(+)/GP Ⅱb和pcDNA3.1(+)/GPⅢa体外表达质粒以及正常GPⅡb和GPⅢa荧光融合蛋白表达质粒,利用测序、生物信息学分析以及体外表达等多种方法确认了GPⅡb和GPⅢa cDNA序列的正确性,以此为基础不仅可以保证基因治疗载体的序列正确,还可以利用重叠延伸法等方法构建血小板无力症患者致病突变表达质粒,建立突变体外表达细胞株,为血小板无力症确诊提供重要依据,进一步在细胞和亚细胞的水平上对血小板无力症以及GPⅡb/Ⅲa复合物缺陷的病理生理机制作出研究,评估血小板无力症基因治疗的风险性利弊.为了完善基因治疗体系的安全性和可控性,我们对血小板无力症基因治疗载体体系进行了改良,构建了GPⅡb特异启动子人类血小板膜GPⅡb/人源基因治疗载体、GPⅢa/人源基因治疗载体和人血小板膜GPⅡb/Ⅲa/核糖体基因区靶向基因治疗载体(pHrneo),以期望获得目的蛋白的高组织特异性表达和提高基因治疗载体的定点整合效率,在血小板无力症基因治疗安全性研究方面再获提高.
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