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目的 ①确定PEDF是否为神经母细胞肿瘤内源性促分化因子,为临床应用提供依据;②结合临床资料进行生存分析,确定独立预后因子,制定新的可行性危险度分组计划。方法 ①基础实验:采用免疫组织化学方法对23例NB、17例GNB、18例GN的标本进行PEDF免疫染色分析,每张切片采用显微数字分析系统进行定量,统计指标为ISS,ISS=阳性染色面积×阳性染色面积的平均光密度/整个视野面积。进一步采用Western印迹对4例NB、3例GNB进行PEDF定量分析,以β-actin为内参照,统计指标为PEDF/Actin比值。NB、GNB和GN中PEDF表达差异性的比较采用Kruskal-Wallis法和Nemenyi法检验;采用Spearman等级相关进行PEDF表达强度与神经母细胞肿瘤成熟程度相关性分析。NB和GNB中的PEDF/β-actin比值比较采用T-检验。②临床资料分析:运用Cox回归模型,引入年龄、性别、INSS、病理类型、血NSE、24h尿VMA、血LDH、原发部位和PEDF相关预后因子,进行多因素分析,确立独立预后因子。以独立预后因子为依据,计算每例病人的预后指数(Prognostic Index, PI),计算公式为:PI=b1x1+b2x2+…bnxn。b:回归系数,x:独立预后因子变量等级值。以PI中位数为界值,PI≤中位数为低危组,PI>中位数为高危组,采用Kaplan-Meir生存曲线和Log-rank检验进行生存分析。结果 ①基础实验:免疫组织化学显示随着NB向GNB发育过程中,PEDF的表达量逐渐增加(p=0.000),PEDF的表达强度与神经母细胞肿瘤的成熟程度呈正相关(rs=0.889,p=0.000)。GNB中PEDF/Actin的比值较NB中高(p=0.045)。②临床分析:年龄、INSS和24h尿VMA为独立预后因子,PI中位数为10.5145,低危组和高危组对生存率的影响差异具有统计学意义(p=0.001),说明低危组较高危组预后好。新的危险度分组计划为:①确定年龄、INSS和24h尿VMA等级;②计算PI,具体计算公式:PI=2.066Xage+1.285XVMA+1.268XINSS;③确定危险度组别,低危组:PI≤10.5145;高危组:PI>10.5145。结论 PEDF为内源性促分化因子,具有广泛的临床应用前景;年龄、INSS和24h尿