目的:评价穿心莲内酯滴丸治疗急性上呼吸道感染外感风热证的安全性和有效性。方法:采用随机、阳性药平行对照、多中心临床试验方法。第1阶段纳入202例,随机分为试验组(n=101)和对照组(n=101);第2阶段纳入276例,随机分为试验组(n=138)和对照组(n=138)。试验组给予穿心莲内酯滴丸,0.15g/次,3次/d;对照组给予穿心莲内酯片,0.15 g/次,3次/d。疗程均为3d。观察治疗前后症状、体征变化和有无不良反应,并进行血、粪、尿常规,肝肾功能及心电图检查。结果:第1阶段试验组和对照组治疗后的痊愈率分别为44.55%、42.57%(全分析数据集)和45.00%、43.00%(符合方案数据集),总有效率分别为94.06%、94.06%(全分析数据集)和95.00%、95.00%(符合方案数据集),两组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。第2阶段试验组和对照组治疗后的痊愈率分别为39.13%、33.82%(全分析数据集)和38.69%、33.58%(符合方案数据集),总有效率分别为96.38%、96.32%(全分析数据集)和96.36%、96.27%(符合方案数据集),两组比较,差异亦无统计学意义(P>0.05)。在用药过程中,未发现穿心莲内酯滴丸的明显不良反应。结论:穿心莲内酯滴丸是治疗急性上呼吸道感染外感风热证安全有效的药物。