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背景:米卡芬净已经被批准用于对造血干细胞移植患者中念珠菌感染的预防治疗.一项临床Ⅲ期、多中心的随机双盲对比试验入组了882例成年及儿童患者,该试验发现米卡芬净能预防系统性真菌感染使其发生率显著降低,并在经验性抗真菌治疗方面优于氟康唑在造血干细胞移植后的中性粒细胞减少期内作为抗真菌预防治疗的效果.尽管米卡芬净比氟康唑的药品费用高,但它可以降低相关治疗费用.目的:对米卡芬净与氟康唑在接受造血干细胞移植患者中的预防治疗作用进行成本一效果分析.方法:从医院角度出发,费用计算从患者入院开始至出院结束,效果基于临床试验取得的临床转归数据.采用已经发表的文献估算与造血干细胞移植和预防治疗、经验性抗真菌治疗和一次可能或确诊的念珠菌或曲霉感染的治疗相关的费用.每个治疗组都进行了平均成本-效果比的计算.为了检验分析结果的变化采用了重复抽样,还使用Bootstrap法对从每个治疗组随机抽取的100例患者进行了1000次模拟分析.计算了增量成本-效果比,并对不同成本进行了敏感度分析.结果:本研究分析的数据来自882例患者[527例男性,355例女性;使用米卡芬净患者425例,平均年龄43.2岁(年龄0.6～73.0岁).使用氟康唑患者457例,平均年龄41.9岁(年龄0.6～71.0岁)].米卡芬净治疗组和氟康唑治疗组每例患者的总住院费用分别是121098美元和124957美元,相差3859美元.Bootstrap分析表明米卡芬净预防治疗真菌感染在72.4%的样本中节省了费用,而氟康唑预防治疗仅在9.2%的样本中节省了费用.对住院费用的敏感度分析表明米卡芬净是一种具有良好成本-效果的治疗方法.结论:本研究通过对一项接受造血干细胞移植的成年和儿童患者进行的临床试验获得的数据分析发现,米卡芬净与氟康唑相比能减少抗真菌预防治疗的住院费用和总的相关治疗费用.