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小檗碱是从中药黄连的根茎中提取的有效成分,又称为黄连素,具有诸多的生物活性和药效,除了传统的抗菌、抗病毒作用以外,近年来研究发现其在治疗高血脂、糖尿病、心律失常、精神疾病、免疫系统疾病、阿尔茨海默病及肿瘤等方面具有重要的临床应用价值。本文通过对文献的总结,将小檗碱及其衍生物的临床研究进展综述如下,为其临床应用及推广提供参考。