探讨重组人干扰素(rh-IFN)α-2b作为儿童免疫性血小板减少症(ITP)二线治疗方案的疗效及其安全性。
方法选择2015年10月至2017年9月昆明市儿童医院血液肿瘤科收治入院的，经一线治疗方案治疗无效或者糖皮质激素依赖，而后接受rh-IFNα-2b治疗的95例ITP患儿为研究对象。本组患儿的平均年龄为5.3岁，其中男性患儿为53例，女性为42例，男、女性别构成比为1.3∶1。回顾性收集患儿的临床病例资料，分析患儿的疗效及治疗相关不良反应。采用χ2检验比较不同性别、年龄段、病程患儿的治疗总有效率；采用Bonferroni方法进行不同病程患儿总有效率的两两比较。本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学会赫尔辛基宣言》的要求，征得受试儿监护人的知情同意，并与之签署临床研究知情同意书。
结果①本研究接受rh-IFNα-2b治疗的95例ITP患儿的总有效率为53.7%(51/95)。95例ITP患儿中，33例(34.7%)接受rh-IFNα-2b治疗后随访期内持续有效，18例(19.0%)接受rh-IFNα-2b治疗时短暂有效，当其病情反复后，经一线治疗方案有效；2例(2.1%)接受rh-IFNα-2b治疗时短暂有效，当其病情反复后，一线治疗方案及rh-IFNα-2b治疗无效，34例(35.8%)治疗无效，2例(2.1%)首次接受rh-IFNα-2b治疗后出现高热不退而停止用药，2例(2.1%)随访期内自行停止用药，4例(4.2%)失访。②不同性别与不同年龄段的ITP患儿的总有效率比较，差异均无统计学意义(P>0.05)。病程为≤3个月、>3～12个月、>12个月ITP患儿的rh-IFNα-2b治疗总有效率分别为45.4%(30/66)、75.0%(15/20)及66.7%(6/9)，3者总体比较，差异有统计学意义(χ2＝6.282，P＝0.043)。但是，不同病程ITP患儿rh-IFNα-2b治疗总有效率两两比较，差异均无统计学意义(P>0.017)。③95例ITP患儿中，20例(21.1%)首次用药后出现流感样症状，主要表现为发热、头痛、乏力、肌肉疼痛，其中出现高热(最高温度为39 ℃)的患儿为4例(4.2%，退组2例)；轻度发热(最高温度为38 ℃)者为16例(16.8%)。除因不可耐受的严重流感样症状中断rh-IFNα-2b治疗的2例患儿以外，其余18例患儿在用药次日症状减轻或者消失，随访期内无明显白细胞计数下降及肝、肾功能严重损伤，耐受性良好。
结论rh-IFNα-2b治疗一线治疗方案无效，或者糖皮质激素依赖的儿童ITP的疗效及安全性良好，可以作为儿童ITP的二线治疗方案。