总结在规范化诊断与治疗方案下儿童肝母细胞瘤(HB)的疗效，分析预后相关因素。
方法病例观察性研究，选自2000年6月到2015年6月上海交通大学附属上海儿童医学中心收治的84例HB患儿，借鉴国际方案制定和采用外科手术、内科化疗的儿童HB诊断与治疗方案，符合入组标准的连续病例进入统计分析。单因素分析采用Log－rank检验，多因素预后分析采用COX回归模型。回顾性分析其临床特征、远期预后和预后相关因素，并与国外美国儿童肿瘤协会和国际儿童肿瘤协会肝肿瘤研究组HB治疗方案进行比较。分为低危、高危组，低危组先手术、后化疗；高危组先活检、确诊后化疗、肿瘤缩小后再手术、再化疗。手术完全切除影像学提示无残留病灶且甲胎蛋白(AFP)恢复正常定义为完全缓解。
结果剔除≤3个疗程后好转但家长放弃治疗10例，共74例纳入统计分析。男45例，女29例，中位年龄1.7岁(0.2～14.8岁)。截至2016年8月30日，中位随访24.2 (4.1～135.3)个月。末次随访完全缓解59例(80%)。5年总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为90%(68/74)和72%(58/74)。AFP在中位5个疗程、术后中位2个疗程后恢复正常。单因素预后分析，低危组5年OS和EFS均为100%(18/18)，高危组分别为88%(50/56)和68%(40/56)。全组伴或不伴肝外转移者5年OS分别为75%(15/19)和95%(53/55)(P＝0.016)。肿瘤完整切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否，其5年OS分别为100% (43/43)和81%(22/26)(P＝0.011)。
结论诊断治疗方案及预后与国外HB方案有可比性，具有临床应用合理性。分期、远程转移、病理分型是预后相关因素外，肿瘤切除术后3个疗程后AFP恢复正常与否对预后有影响。