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目的:观察丙酸睾丸酮治疗丛集性头痛的疗效并分析其可能的作用途径。方法:选择1987-01/2002-12在青岛大学医学院附属医院神经内科门诊就诊丛集性头痛患者64例为治疗组。其中,男49例,女15例,年龄13～65岁,平均(36.78±10.28)岁。同期选取健康查体者49例为对照组,男34例,女15例,年龄20～59岁,平均(35.49±9.64)岁。治疗组在治疗1周后给予丙酸睾丸酮治疗,25mg/d,肌注,1次/d,治疗7～10d,疗效不明显者继续一个疗程,剂量改用12.5mg/d。对照组不用任何药物。每7天随访1次,共3次,记录每周丛集性头痛周内的发作次数。利用放射免疫分析法分别测定治疗前及治疗后患者的血清睾酮和生长激素水平。结果:治疗组中2例患者未按照方案用药,3例患者随访不足1月而排除,最终59例进入结果分析,男47例,女12例。对照组49例均进入结果分析。①发作次数比较:患者在丙酸睾丸酮治疗前发作(8.50±3.78)次/周,应用丙酸睾丸酮治疗第1周、第2周、第3周后分别发作(5.06±3.59),(1.50±2.80),(0.71±2.05)次,(F=81.379,P<0.01),呈现每周递减趋势。②发作指数比较:应用丙酸睾丸酮治疗第1周、第2周、第3周后明显低于基线期(0.723,0.214,0.103,1.214,F=0.467～31.057,P<0.01)。③血清睾酮水平比较:男性,治疗组治疗后和对照组高于治疗前(7.40±2.6,7.51±2.10,6.06±2.35,F=5.017,P<0.01);女性,治疗组治疗后和对照组明显高于治疗前(0.98±0.18,1.07±0.14,0.48±0.12,F=58.931,P<0.01)。④生长激素水平比较:治疗组治疗后和对照组明显高于治疗前(4.22±1.09,4.33±0.81,3.86±0.88,F=2.789～71.936,P<0.05)。结论:丙酸睾丸酮可通过提高丛集性头痛患者的血清睾酮水平而治疗丛集性头痛,且疗效显著。