骨髓衰竭免疫抑制治疗策略的回顾与展望

来源 :中华血液学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户:zhuxu19860802
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原发性或继发性造血干细胞(HSC)量和(或)质的缺陷可致骨髓衰竭(BMF),即再生障碍性贫血(AA).AA免疫抑制治疗(IST)方案历经40年的探索性尝试、临床疗效验证及整体化策略的制订,现已趋成熟,且其疗效已达较高的平台期.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)强化IST作为一线治疗方案,可使60%~80%的重型AA(SAA)患者获长期无病生存.国际上多位学者曾撰文述评:AA IST似乎已达"顶峰",IST突破性发展的方向所在何处?目前,国内外学者正致力于突破AA IST疗效"瓶颈",探索新型IST策略.因此,梳理AA IST逐步改良的历史进程并从中获得有益的启迪,以发展的眼光展望AAIST的良好前景,显得日益迫切。

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1998年Thomson等成功分离、建立了人胚胎干细胞(hESC)细胞系之后,有关hESC的研究得到迅猛发展。hESC的自我更新和分化过程涉及到多种相关基因表达的活化或抑制,而开展这方面的研究需要有效的转基因技术来完成。由于hESC的培养条件非常苛刻,外源基因的转入通常较困难。常用的转基因方法如脂质体、电穿孔、磷酸钙共沉淀等不能有效地将外源基因转入hESC中。
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