比较单倍型与同胞全相合移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效及安全性。
方法总结2007年7月至2018年5月40例(单倍型移植25例,同胞全相合移植15例)接受异基因造血干细胞移植的PNH患者临床资料,对两组疗效及安全性进行比较。
结果单倍型移植组及同胞全相合移植组患者性别、年龄、PNH-再生障碍性贫血(AA)患者比例、诊断至移植时间差异均无统计学意义(P>0.05)。单倍型移植组及同胞全相合组回输单个核细胞数(MNC)分别为10.74(4.80~22.86)×108/kg与12.19(5.14~17.25)×108/kg(P=0.866),回输CD34+细胞数分别为3.57(0.68~7.80)×106/kg与4.00(3.02~8.42)×106/kg(P=0.151)。所有患者均成功植入,单倍型移植组及同胞全相合移植组粒细胞植入时间分别为12(9~26)d与11(7~15)d(P=0.065),血小板植入时间分别为19(11~75)d与13(11~25)d(P=0.027)。单倍型移植组与同胞全相合移植组Ⅰ~Ⅳ度急性GVHD发生率分别32.0%、20.0%(P=0.343),Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生率分别为16.0%、13.3%(P=0.759)。慢性GVHD发生率分别为30.7%、24.6%(P=0.418),中重度慢性GVHD发生率分别为12.7%、7.1%(P=0.522)。移植过程中单倍型移植组与同胞全相合移植组感染发生率分别为32.0%(8/25)、26.7%(4/15)(P=1.000),未发生早期死亡。单倍型移植组及同胞全相合移植组预期3年总生存(OS)率分别为(86.5±7.3)%、(93.3±6.4)%(P=0.520),无移植物抗宿主病无失败生存(GFFS)率分别为(78.3± 8.6)%、(92.9 ± 6.9)%(P=0.250)。在随访期内两组患者均无复发。
结论单倍型移植用于治疗PNH具有与同胞全相合移植相似的疗效及安全性,在无全相合供者情况下可作为PNH患者有价值的治疗手段。