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肾母细胞瘤是发生在儿童时期最常见的肾肿瘤。MicroRNAs(miRNAs)是一类大小约19～22个核苷酸序列广泛存在于真核细胞中的非编码RNA，主要是通过与靶mRNA碱基配对结合，从而引起靶mRNA的降解或翻译抑制，进而发挥其抑制或促进肿瘤发生的作用。miRNAs的异常表达可引起许多的肾脏疾病，如慢性肾脏疾病、多囊肾、肾纤维化和肾肿瘤等。在肾母细胞瘤中，关键基因组如miR-17-92、miR-185、miR-204、miR-48的异常表达与肿瘤的发生息息相关。笔者主要就miRNAs在肾母细胞瘤发病中异常表达的研究进展，及未来针对性基因靶向药物可能作用的位点进行综述。