迄今已进行了3项关于吡非尼酮治疗特发性肺纤维化(IPF)患者的有效性及安全性评价的3期临床试验，其中两项临床试验表明吡非尼酮能延缓IPF患者的疾病进展(以FVC或肺活量的变化来衡量)，但另一项试验结果却并未能体现上述情况。本试验旨在进一步明确吡非尼酮是否能延缓IPF患者的疾病进展。
方法：本研究为期52周，共纳入40～80岁的IPF患者555例，随机分为吡非尼酮组和安慰剂组(吡非尼酮的日总剂量为2 403 mg)。主要疗效指标是入组52周时FVC变化值或者死亡事件；主要的次要疗效指标是6 min步行试验距离以及无进展生存期；其他次要疗效指标还包括呼吸困难评分、全因病死率和因IPF导致的病死率(试验结束后28 d内的病死率)。
结果：(1)吡非尼酮组共纳入278例，安慰剂组纳入277例。(2)吡非尼酮治疗使IPF患者的FVC下降率≥10%的发生率减少了47.9%，还使FVC不下降的发生率增加了132.5%(P<0.001)。(3)吡非尼酮治疗使IPF患者6 min步行试验距离不减少(P＝0.04)，并且还延长了IPF无进展生存期(P<0.001)。不过，在呼吸困难评分、全因病死率及IPF相关病死率等方面两组之间差异无统计学意义(P值分别为0.16、0.10和0.23)。(4)汇总先前的2项3期临床试验的原始数据进行综合分析后发现，吡非尼酮能减少IPF患者的全因病死率(P＝0.01)及IPF相关病死率(P＝0.006)。(5)吡非尼酮的常见不良反应为胃肠道反应和皮疹，但仅有很少部分病例因上述不良反应而停用试验药物。
结论：与安慰剂相比，吡非尼酮能减缓IPF患者的病情进展，主要表现在肺功能、活动耐量及无进展生存等方面；还能减少IPF患者的病死率；绝大部分患者能耐受吡非尼酮治疗相关的不良反应。(本临床试验注册号为NCT01366209)