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目的
评估亲缘单倍体造血干细胞移植(haplo－HSCT)治疗儿童血液病的安全性和疗效。
方法回顾性分析航天中心医院2012年7月至2016年6月收治的59例14岁以下血液病患儿，通过分析植入成功率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率、感染发生率及移植相关病死率(TRM)、累积复发率、总体生存率(OS)、无病生存率(DFS)进行疗效评估。
结果59例患儿行haplo－HSCT，移植后均顺利植活，白细胞植活的中位时间为18(8～23) d，血小板植活的中位时间为21(11～68) d。移植后28 d评估骨髓，59例患儿均达完全缓解(CR)，经DNA检测证实均为完全供者嵌合状态。中位随访时间为19(5～56)个月。23例Ⅰ、Ⅱ度急性GVHD累积发生率为(38.3±6.3)%，10例Ⅲ、Ⅳ度急性GVHD累积发生率为(16.7±4.8)% ，30例慢性GVHD的累积发生率为(65.6±7.5)%，27例巨细胞病毒(CMV)血症累积发生率为(45.1±6.5)%，6例EB病毒(EBV)血症累积发生率为(10.0±3.9)%，12例病毒型膀胱炎累积发生率为(20.0±5.2)%，移植相关病死率为(12.8±6.0)%，2年累积复发率CR组为(8.0±5.4)%，未缓解(NR)组为(64.1±11.9)%。CR组2年OS为(78.9±7.5)%，NR组2年OS为(32.5±12.9)%，CR组2年DFS为(79.5±9.8)%，NR组2年DFS为(27.4±9.9)%。
结论haplo－HSCT治疗儿童血液病安全有效，尤其是缓解期进行移植的患儿生存率高，复发率低。对于难治复发的患儿预后较差，需要进一步探索预防复发的措施。