目的 评价舒尼替尼治疗转移性肾细胞癌的疗效及安全性,并分析疗效与不良反应的相关性. 方法 2008年6月至2013年3月91例转移性肾细胞癌患者接受舒尼替尼治疗.其中男73例,女18例.年龄17～77岁,中位年龄58岁.行根治性肾切除术83例,肾穿刺活检或转移灶穿刺活检8例.肾透明细胞癌86例,肾乳头状细胞癌4例,未分类肾癌1例.一线治疗77例,细胞因子治疗失败者8例,索拉非尼治疗进展后二线治疗6例.81例口服舒尼替尼50 mg/d 4周,停药2周,6周为1个周期;10例口服舒尼替尼37.5 mg/d,持续用药.治疗期间根据不良反应的严重程度调整用药,直至出现疾病进展或出现不可耐受的不良反应. 结果 中位随访时间19.0个月.完全缓解2例(2.2％),部分缓解23例(25.3％),疾病稳定57例(62.6％),疾病进展9例(9.9％).客观缓解率为27.5％,疾病控制率为90.1％.获得疾病控制患者达到最佳疗效的中位时间为5.5个月(2.0～27.0个月).中位无疾病进展时间15.5个月.主要不良反应包括血小板减少71例(78.0％),甲状腺功能异常43例(76.8％,43/56),手足皮肤反应68例(74.7％),白细胞减少57例(62.6％),高血压44例(48.4％),乏力43例(47.3％).3～4级不良反应38例,主要包括血小板减少14例、中性粒细胞减少8例、手足皮肤反应7例及甲状腺功能异常6例.31例(34.1％)患者因不良反应需要调整药物剂量或短暂停药,多数患者经对症支持后可继续治疗,2例患者分别因严重乏力和心肌梗死中断治疗.出现1～2级不良反应与出现3～4级不良反应患者的中位无疾病进展生存期分别为11.5个月和18.0个月(p=0.04). 结论 舒尼替尼用于治疗转移性肾细胞癌患者具有较好的疗效和安全性,可获得较长的无进展生存期.多数不良反应可以耐受,出现3～4级不良反应可能是治疗有效的预测因子。