【摘 要】
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大量的临床前和临床研究结果已表明基因治疗是理想的疾病治疗手段，然而如何实现治疗基因表达的精确调控仍然是研究人员面临的主要挑战。目前临床前研究常用的基因调控系统多基
【机 构】
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华侨大学分子药物学研究所,分子药物教育部工程研究中心
【基金项目】
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国家自然科学基金(30973591);福建省科技重点项目(2009I0017);江苏省科技重点项目(BC2009029)资助项目
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大量的临床前和临床研究结果已表明基因治疗是理想的疾病治疗手段，然而如何实现治疗基因表达的精确调控仍然是研究人员面临的主要挑战。目前临床前研究常用的基因调控系统多基于控制转录，对反式转录激活因子和专门启动子元件的依赖限制了该系统的临床应用。最近，仅采用RNA元件构建的几种基因表达调控系统得到开发，其作用机制为核酶介导的RNA自我切割、RNA干扰、mRNA翻译启动或终止控制等。该类系统的调控活性由小分子配体反式控制，诱导基因表达的变化幅度可观，反应快速，在哺乳动物体内外均可实现。该系统结构模块化，调控活性可调
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