【摘 要】
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Janus激酶(Januskinases,JAK)抑制剂是一种小分子靶向药,可以抑制相关炎症因子信号传导通路而具备抗炎作用,目前已有多种JAK抑制剂上市用于包括风湿免疫性疾病在内的各系统疾病.作为新型靶向合成类改善病情抗风湿药物,JAK抑制剂已上市用于甲氨喋呤应答不足或不耐受的成人类风湿性关节炎,且在成人强直性脊柱炎、溃疡性结肠炎、皮肌炎、血管炎等多种风湿性疾病中均有应用,但在儿童风湿免疫性疾病中仍缺乏大规模临床证据.JAK抑制剂治疗幼年特发性关节炎已进入Ⅲ期临床试验,在治疗幼年型皮肌炎、系统性红斑狼疮、
【机 构】
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上海市儿童医院上海交通大学附属儿童医院肾脏风湿免疫科,上海200040;广州市妇女儿童医疗中心,广东广州510180
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Janus激酶(Januskinases,JAK)抑制剂是一种小分子靶向药,可以抑制相关炎症因子信号传导通路而具备抗炎作用,目前已有多种JAK抑制剂上市用于包括风湿免疫性疾病在内的各系统疾病.作为新型靶向合成类改善病情抗风湿药物,JAK抑制剂已上市用于甲氨喋呤应答不足或不耐受的成人类风湿性关节炎,且在成人强直性脊柱炎、溃疡性结肠炎、皮肌炎、血管炎等多种风湿性疾病中均有应用,但在儿童风湿免疫性疾病中仍缺乏大规模临床证据.JAK抑制剂治疗幼年特发性关节炎已进入Ⅲ期临床试验,在治疗幼年型皮肌炎、系统性红斑狼疮、多发性大动脉炎也有报道,且是相关自身炎症性疾病的靶向药物.因此,JAK抑制剂在儿童风湿免疫性疾病中的应用具有广泛前景.
其他文献
关于IgA血管炎肾损伤的认识较IgA肾病早约160年.前者通常依据临床表现便可诊断,后者确诊则依赖肾活检.虽然近年研究显示二者在发病机制、临床表现、病理、治疗方面具有相同之处,然而在预后、发病年龄方面却存在不同,且IgA血管炎并非一定出现肾脏受累的临床表现、IgA肾病无皮肤受累表现,表明需要鉴别IgA血管炎肾损伤和IgA肾病.已有研究不足以证实IgA血管炎肾损伤和IgA肾病是同一疾病的不同临床表现的假说.
大动脉炎(Takayasu arteritis,TA),是累及主动脉及其主要分支的慢性肉芽肿性血管炎,可导致受累动脉管腔狭窄、闭塞或扩张,引起缺血性功能障碍.常见于20岁以上的年轻女性,儿童病例少,且临床表现常不典型,尤其是婴幼儿易被漏诊或误诊.近年来,对儿童TA的认识有了进一步的更新,本文结合国内外相关研究及2021年7月美国风湿病学会(ACR)联合血管炎基金会(VF)共同发布了巨细胞动脉炎和TA的管理指南(简称2021 ACR指南)[1],就儿童TA的临床表现、诊断、治疗及管理做一综述.
婴儿肝功能衰竭综合征2型(infantile liver failure syndrome 2,ILFS2)为常染色体隐性遗传性疾病,主要表现为在婴儿期或儿童早期发热性疾病期间发生反复的急性肝功能衰竭.NBAS基因变异可导致一组复杂的疾病,临床表现范围广泛,SOPH综合征(身材矮小、Pelger-Hu(e)t细胞畸形、视神经萎缩,无明显肝衰竭)和婴儿肝功能衰竭综合征2型最为常见.本文回顾性分析1例反复发热、肝功能异常患儿,经基因检测存在NBAS突变,最终诊断为婴儿肝功能衰竭综合征2型,以加深对本病认识.
脂溢性脱发是一种多因素引起的慢性皮肤科疾病,多发病于20～30岁的青壮年男性,临床表现主要为头发油腻、瘙痒、多屑、发际线后移、头顶部毛发稀疏脱落、额颞区进行性脱发等.脂溢性脱发虽不致命,但有碍容颜,严重影响患者自尊,给患者带来极大的心理困扰.Wnt/β-连环蛋白(β-catenin)信号通路广泛存在于多细胞真核生物中,是一种基本的生长调控途径,具有调节细胞的增生、分化,维持干细胞的活性及器官稳态,影响细胞的迁移等作用.目前,国内外已有研究报道,Wnt/β-catenin信号通路与脂溢性脱发的发生发展及药物
孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder,ASD)是一种起病于儿童早期的神经发育障碍,是广泛意义上的孤独症,临床特征主要表现为社会/交流障碍和刻板重复的兴趣行为方面的异常.通常在婴幼儿时期逐渐表现出相应的症状,但一般2岁时因症状明显才被发现而就诊治疗,其病因和发病机制尚不明确.从起病形式看,ASD患者中存在倒退型起病与非倒退型起病两种模式.
遗传性胰腺炎(hereditary pancreatitis,HP)是一种罕见的常染色体显性基因疾病,通常表现为儿童期急性、反复发作性胰腺炎.由于其临床表现与其他胰腺炎病例相似,因此家族史中HP的存在和缺陷基因的检测在疾病鉴别诊断中都非常重要[1].
儿童风湿性疾病临床表现多样,确切发病机制尚不详.但许多研究已证实该类疾病属于免疫系统激活介导的自身免疫性疾病.目前还没有针对这些疾病的精准治疗方案.除糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂外,免疫球蛋白作为多效免疫调节和抗炎制剂,已成为越来越重要的治疗选择,对一线治疗反应差的儿童风湿性疾病显得尤其重要.对于大多数儿童风湿性疾病,静脉注射免疫球蛋白是在双盲随机试验或病例报道的基础上超适应证使用.因此合理规范使用静脉注射免疫球蛋白在儿童风湿性疾病的治疗中显得十分重要.
目的:观察加味小柴胡汤联合微波消融(MWA)治疗原发性肝细胞癌(HCC)的临床疗效及对肿瘤微环境的影响.方法:将128例患者随机分为对照组(64例,脱失2例、剔除2例,完成60例)和观察组(64例,脱失3例、剔除2例,完成59例),两组于MWA术后给予综合治疗措施.对照组,口服鳖甲煎丸,3g/次,3次/d.观察组,口服加味小柴胡汤,1剂/d.两组均连续治疗3个月.进行治疗前后实体肿瘤大小评价,记录无进展生存期(PFS);检测治疗前后甲胎蛋白异质体(AFP-L3)、脱-γ-羧基-凝血酶原(DCP)、高尔基体
目的:观察熊胆粉及熊去氧胆酸对原发免疫性血小板减少症(ITP)模型小鼠骨髓和循环血Ly6Chi单核细胞分布及相关细胞因子含量的影响,探讨其对ITP的作用机制,为蒙药熊胆替代品研究提供依据.方法:利用豚鼠抗小鼠血小板血清(APS)复制/建立ITP模型,将小鼠随机分为正常组、模型组、泼尼松组、熊胆组和熊去氧胆酸组,治疗10d.流式细胞仪检测骨髓和循环血Ly6Chi单核细胞分布,酶联免疫吸附(ELISA)测定血清肿瘤坏死因子-α(TNF-α)和白介素-1β(IL-1β)含量.结果:与模型组比较,熊胆组和熊去氧胆
基于Th2细胞因子在过敏性疾病中的作用,Th2抑制剂已被认为可应用于儿童过敏性哮喘和变应性鼻炎针对靶点的药物治疗.甲磺司特是一种新型选择性Th2细胞因子抑制剂,能选择性抑制Th细胞、减少炎症介质的产生,改善过敏性疾病的症状.在日本制定的儿童支气管哮喘指南与变应性鼻炎指南中均推荐可应用甲磺司特.甲磺司特是我国首个批准上市的Th2细胞因子抑制剂,2020年成人支气管哮喘防治指南推荐可应用甲磺司特治疗支气管哮喘,但该药在我国的应用尚处于起步阶段.该文就Th2抑制剂甲磺司特在儿童过敏免疫性疾病中的应用作一综述,以