目的观察重组人生长激素(rhGH)对青春期早期儿童特发性矮身材(ISS)的临床疗效。方法将2014年12月至2016年12月期间就诊于保定市第一中心医院确诊为ISS的青春期早期患儿纳入随访,给予饮食、运动、睡眠等合理指导,定期随访,完成12个月随访病例33例。根据治疗与否分为治疗组(16例)和对照组(17例)。收集入组儿童随访开始时的年龄、性别、身高、骨龄、胰岛素样生长因子(IGF)-Ⅰ、性激素等基本信息,及ISS患儿父母的身高情况。计算患儿身高标准差分值、遗传靶身高及治疗12个月后的生长速率。结果两组骨龄差值(△BA 0.94±0.43vs.1.01±0.37)比较差异无统计学意义(P>0.05);随访1年中,两组IGF-Ⅰ呈持续增高趋势,rhGH治疗组较未治疗组偏高。两组患儿生长速率均逐渐增加,至随访结束,两组身高标准差分值(HtSDS)比较差异无统计学意义(P>0.05),但对照组患儿身高平均增加(0.18±0.14)SD,治疗组患儿身高平均增加(0.38±0.09)SD,相比治疗前,两组△HtSDS差异有统计学意义(t=4.67,P<0.05)。结论 rhGH可促进青春期早期ISS患儿生长速率增加,短期内对骨龄无影响,可使终身高增加,但获益有限。