【摘 要】
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小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）是外源性双链RNA（double strand RNA，dsRNA）的加工产物，在细胞内能介导RNA干扰（RNA interference，RNAi）效应，识别特异性mRNA，沉默同源基因表达。
【机 构】
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北京大学第三临床医学院,北京大学医学部基础医学院药理学系
【基金项目】
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国家自然科学基金资助课题（30572202）
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小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）是外源性双链RNA（double strand RNA，dsRNA）的加工产物，在细胞内能介导RNA干扰（RNA interference，RNAi）效应，识别特异性mRNA，沉默同源基因表达。其特异性和高效性显示出很高的实用价值，siRNA已成为许多疾病潜在的治疗手段。对于siRNA的应用，尽管还需要在减少非特异反应，发掘高效递药载体，应对新的基因变异等方面进行深入研究，但其可望在抗病毒、神经系统疾病和肿瘤治疗等许多领域发挥治疗作用。
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