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干扰RNA不仅是基因功能研究的一种工具,同时也成为一种通过特异调控基因达到减轻病理的手段。基于前期的体内外实验研究,干扰RNA将用于阐明肿瘤发病机制和开发治疗手段等方面。通过特异下调相关基因达到治疗的作用。然后一些重大问题,诸如体内导入,目的基因的不完全抑制,非特异免疫应答,旁观者效应等,仍将是干扰RNA成功应用于临床之前面对和必需克服的障碍。