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基因治疗是一种主要用于修正疾病相关的缺陷基因的技术.截至2005年1月,全球共有1020个基因治疗临床试验.基因治疗由于尚存在药物生命周期短、给药途径、多基因病和免疫反应等方面的问题,目前还基本处于实验阶段,在临床试验还不是很成功.虽然如此,基因治疗具有经济、直接、高效的优点.在科学家未来的不断努力下,前景十分光明.