评估慢性髓性白血病（CML）初诊患者酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线治疗中严重的白细胞和（或）血小板减少的发生率、相关因素及其对治疗反应及生存的影响。
方法回顾性分析2001年1月至2018年1月诊治的初诊CML慢性期（CP）或加速期（AP）连续病例资料。
结果共收集855例患者的数据，其中523例（61.2%）为男性，中位年龄39（14~87）岁。CP患者744例（87.0%），AP患者111例（13.0%）。一线服用伊马替尼749例（87.6%），尼洛替尼93例（10.9%），达沙替尼13例（1.5%）。137例（16.0%）在中位1.0（0.1~7.0）个月时发生≥3级白细胞和（或）血小板减少，持续0.6（0.3~6.5）个月。多因素分析显示，女性（OR=1.5，95%CI 1.0~2.2，P=0.033）、诊断时WBC ≥100×109/L（OR=1.9，95%CI 1.3~2.8，P=0.001）、CP-Sokal高危（OR=2.2，95%CI 1.2~3.9，P=0.005）和原始细胞增多型AP（OR=5.1，95%CI 1.9~13.3，P=0.001）与≥3级白细胞和（或）血小板减少的发生显著相关。与未发生≥3级白细胞和（或）血小板减少相比，发生≥3级白细胞和（或）血小板减少且停药>2周与较低的完全细胞遗传学反应率（OR=0.4，95%CI 0.3~0.6，P<0.001）显著相关；发生≥3级白细胞和（或）血小板减少，无论停药是否>2周，均与较低的主要分子学反应率（OR=0.3，95%CI 0.2~0.5，P<0.001；OR=0.7，95%CI 0.5~1.0，P=0.036）和MR4.5率（OR=0.2，95%CI 0.1~0.5，P=0.002；OR=0.7，95%CI 0.4~1.1，P=0.110）相关，但不影响疾病进展和生存。
结论严重的白细胞和（或）血小板减少是TKI治疗中常见的不良反应，女性、诊断时WBC ≥100×109/L和CP-Sokal高危、原始细胞增多型AP是严重的白细胞和（或）血小板减少发生的高危人群。发生严重的白细胞和（或）血小板减少降低了TKI治疗中的细胞遗传学和分子学反应率。