【摘 要】
：
目的 探索造血干细胞移植治疗粘多糖累积症(mucopolysaccharidosis,MPS)的效果.方法 两例MPS患儿分别为MPS-Ⅰ H型和MPS-Ⅵ型,移植时年龄为23个月和18个月,均采用白舒菲20 ms
【机 构】
：
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心,中国医学科学院中国协和医科大学北京协和医院基础医学研究所,上海交通大学医学院附属上海市儿科研究所
论文部分内容阅读
目的 探索造血干细胞移植治疗粘多糖累积症(mucopolysaccharidosis,MPS)的效果.方法 两例MPS患儿分别为MPS-Ⅰ H型和MPS-Ⅵ型,移植时年龄为23个月和18个月,均采用白舒菲20 ms/kg+环磷酰胺200 ms/ks进行预处理,干细胞分别来自9/10相合的无关供体和全相合同胞供体.结果 移植后11 d中性粒细胞达到0.5×109/L,14 d短串联重复序列.聚合酶链反应证实100%血细胞来自供体,移植后3个月疾病相关的酶活性分别达到70 mnol/h·mg和66 nmol/h·mg,移植后2年酶活性仍然维持在50.9nmoL/h·mg和44.5 nmol/h·mg.MPS-Ⅵ型患儿移植过程相当顺利,目前已随访28个月,健康状况良好.尽管MPS-Ⅰ H患儿移植中曾两次因肺炎合并急性心功能衰竭,但经紧急气管插管、机械通气等综合治疗后好转,随访至今也已25个月,目前心肺功能明显改善,肝脏缩小至正常大小,角膜混浊明显减轻,手指僵硬也有所改善.结论 异基因造血干细胞移植可用于治疗MPS-Ⅰ、MPS-Ⅵ;尽早移植可望减少移植相关并发症;移植所产生的临床效果需要更长时间的随访.
其他文献
目的 研究大鼠急性肺栓塞(APE)后肺组织中线粒体前凋亡蛋白(ARTS)的表达变化及其诱导的细胞凋亡.方法 采用自体血栓栓塞颈总动脉制备大鼠APE模型.分别在APE前(对照)和APE后1
目的 通过与单光子发射计算机体层摄影术(SPECT)骨扫描对比,初步探讨全身MR扩散加权成像(DWI)技术探测骨转移灶的可行性.方法 对42名正常志愿者及38例可疑合并骨转移的恶性肿
探讨不同强度运动对大鼠肾上腺一氧化氮合酶(nitric oxide synthase,NOS)和细胞凋亡的影响.采用跑台运动方式,建立大鼠有氧运动和疲劳运动模型,运用免疫组织化学streptactivi
目的 比较中美两个医学中心老年患者安置永久性心脏双腔起搏器的资料.方法 对两个医学中心的两组老年起搏器安置手术病例进行分析,比较下列指标:①心房和心室导线类型和入路,
目的 研究以多聚乙烯基亚胺(polyethylenimine,PEI)为载体行RNA干扰HIF-1α对移植瘤的放射增敏作用.方法 采用人肺腺癌细胞SPCA-1裸鼠移植痛模型,160只荷瘤鼠随机分为5组,每
目的 构建基于脂肪干细胞、Ⅰ型胶原凝胶以及聚乳酸聚乙醇酸-β-磷酸三钙支架(PLGA-β-TCP)的骨组织工程复合体并对其异位成骨进行研究.方法 设计构建脂肪干细胞-Ⅰ型胶原凝
[目的]应用Kyphon椎体复位系统治疗椎体血管瘤.[方法]采用Kyphon椎体复位系统从后方经皮穿刺经椎弓根向椎体内加压注射骨水泥治疗椎体血管瘤.[结果]对3例患者应用Kyphon椎体
目的 观察双手微切口超声乳化白内障摘出术治疗Ⅲ级以上硬核型白内障的临床疗效.方法 将58例(64眼)Ⅲ级以上硬核型老年白内障患者随机分为A、B 2组,其中A组31眼行常规超声乳
目的 探讨ADV-TK基因局部应用防止裸鼠肝癌根治性切除后转移复发的机制.方法 建立裸鼠肝癌模型后,行根治性切除,同时各组(对照组10只、肝断面注射基因组11只、腹膜后注射基因
目的 探讨肾移植术后抗HLA抗体升高对移植肾功能的慢性损害作用.方法 采用免疫荧光液相芯片技术检测57例肾移植术后半年以上受者的抗HLA抗体水平,根据抗HLA抗体水平的不同,将