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目的评价霉酚酸酯(MMF)治疗重症系统性红斑狼疮(SLE)的有效性和安全性,探讨MMF治疗重症SLE的价值.方法采用随机对照方法,并选用环磷酰胺(CTX)作为对照.两组共治疗重症SLE 106例,其中MMF组53例,采用激素联合MMF(1.0～1.5 g/d)治疗,CTX组53例,采用激素联合CTX冲击治疗.观察指标包括SLE疾病活动性指数、血红蛋白、血小板、24 h尿蛋白总量、血清白蛋白、补体C3、血肌酐、抗心磷脂抗体(aCL)、ANA、抗-dsDNA等.结果治疗3个月时MMF组临床观察指标均明显改善,CTX组只有部分指标明显改善,MMF组提高血红蛋白和血小板、降低尿蛋白和抗-dsDNA的作用强于CTX组.治疗6个月时两组临床观察指标均明显改善(P＜0.01),MMF组改善程度略高于CTX组(P＞0.05).不良反应:MMF组胃肠道症状、脱发、感染、白细胞减少、肝功能损害及停经的发生率明显低于CTX组(P＜0.01).结论 MMF与CTX治疗重症SLE疗效相同,并略优于CTX,MMF起效快于CTX,MMF不良反应显著低于CTX,MMF的风险/效果比率较CTX低,是治疗重症SLE的一个值得应用的免疫干预药物.