目的 比较单药地西他滨方案、地西他滨联合半程CAG方案[G-CSF、阿糖胞苷(Ara-C)、阿克拉霉素]及地西他滨联合全程CAG方案治疗骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病(MDS/AML)患者的临床疗效及安全性.方法 回顾性分析30例接受单药地西他滨5d方案、23例接受地西他滨联合半程CAG方案、26例接受地西他滨联合全程CAG方案治疗的MDS/AML患者的临床资料,分别比较三组患者的总反应率(ORR)、总生存(OS)率及不良反应发生率.结果 单药地西他滨组、地西他滨联合半程CAG组及地西他滨联合全程CAG组的ORR分别为53.3％、56.5％和69.2％,三组比较差异无统计学意义(P＞0.05).截至2014年4月1日,20例存活,45例死亡,14例失访,中位随访时间9(1～62)个月.79例患者5年累积生存率为25.3％,三组2年OS率分别为34.8％、24.8％和29.2％,三组比较差异无统计学意义(P＞0.05).应用地西他滨后的主要不良反应为骨髓抑制所致的感染和出血,72例患者发生3～4级血液学不良反应,平均粒细胞缺乏时间14.8 d.59例患者发生感染并发症,其中3～4级感染14例,1～2级感染45例.三组患者在应用地西他滨后,感染发生率、出血发生率、平均粒细胞缺乏时间、平均红细胞输注量、平均血小板输注量差异均无统计学意义(P＞0.05).经抗感染及支持治疗后,79例患者均安全度过骨髓抑制期,无一例发生治疗相关死亡.结论 地西他滨单药、联合半程及全程CAG方案治疗MDS/AML均有较好的疗效,其中联合全程CAG方案诱导治疗有效率相对较高.三组患者治疗耐受性均良好。