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β-地中海贫血是一种常见的造血系统遗传病,β-珠蛋白基因簇中的缺失或突变导致β-珠蛋白肽链合成减少或完全不能合成,从而造成α-珠蛋白肽链与β肽链的不平衡,出现贫血症状.β-珠蛋白基因簇基因座控制区(locus control region,LCR)的发现及整合型病毒载体的研究进展使β-地中海贫血基因治疗成为可能.LCR中单一DNaseI高敏位点或不同高敏位点核心序列组合构成miniLCR,能够指导病毒载体介导的基因转移中人珠蛋白基因在鼠红白血病细胞系中呈现高水平表达,而且在间接体内基因转移中可检测到人珠蛋