【摘 要】
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基因疗法是全球突破性技术之一,在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展.阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点,综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型
【机 构】
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中国科普研究所,北京100081;中国科学院科技战略咨询研究院,北京100190
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基因疗法是全球突破性技术之一,在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展.阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点,综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海贫血的发病机理、临床表现、基因疗法的开发进程以及临床试验情况.目前,上述4种单基因疾病的9种基因疗法已分别取得美国食品药品监督管理局突破性疗法资格、欧洲药品管理局的优先药物资格或者已经批准上市.基因疗法的研究还面临着许多挑战,但随着科学研究的深入和科学技术的不断发展,将有更多的患者获得治疗.
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