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基于核酸的基因沉默分子是长度在20个碱基左右的人工合成的单链或双链DNA或RNA。这些分子包括反义寡脱氧核苷酸(AODN)、核酶、脱氧核糖核酸酶和最近比较热门的小干扰RNA(siRNA)。这些基因沉默分子以序列特异性方式靶向细胞或病毒tuRNA,将其断裂和/或阻断其转录和翻译起始,因此成为基因功能分析和药物开发的强有力工具。截至目前为止已经有二十多项基因沉默技术在肿瘤、艾滋病、肝炎、心血管疾病、血液系统疾病的Ⅰ至Ⅲ期临床试验中得到验证。