目的恶性胶质瘤是一种最常见的原发恶性脑肿瘤,是癌症治疗中最具挑战性疾病之一。因为手术切除后肿瘤易复发和治疗抵抗性,患者预后普遍较差。胶质瘤的分子靶向治疗正逐渐引起广泛关注。本研究总结恶性胶质瘤发病相关的分子病理改变和靶向药物的临床应用与研究进展。方法采用PubMed文献检索系统,以"恶性胶质瘤"和"分子靶向治疗"为关键词,检索2007-01-01-2015-12-31的相关文献。纳入标准:(1)与恶性胶质瘤分子靶向通路相关的文献;(2)与恶性胶质瘤抗血管生成治疗相关的文献;(3)与恶性胶质瘤分子靶向药物的Ⅰ期及Ⅱ期临床研究相关的文献;(4)与恶性胶质瘤分子靶向耐药相关的文献。根据纳入标准分析文献43篇。结果胶质瘤靶向治疗方向主要集中在RTK/RAS/PI3K通路、促血管生成通路和一些其他重要的细胞内信号转导通路。然而,一些因素如信号通路之间的串扰、瘤内异质性和胶质瘤干细胞的治疗抵抗性限制了单一药物的活性。各种分子靶向药物单药治疗未能表现出更好的生存获益,还需与其他治疗方法联合应用。目前对于恶性胶质瘤患者多靶点激酶抑制剂治疗的研究还处于起始阶段。结论分子靶向药物在恶性胶质瘤的治疗中具有重要临床意义和应用潜力,但由于胶质瘤的复杂的分子生物学特性,分子靶向治疗面临诸多挑战,还需进一步探索与研究。