目的探讨重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小症的疗效以及对患儿生长发育的影响,为临床诊疗提供参考依据。方法选取2017年12月-2018年收治的特发性矮小症患儿100例,采用随机数表法分为两组,每组50例。对照组采用常规营养治疗,观察组在此基础上采用rhGH治疗。比较两组患儿治疗前、治疗后身高、体质量、生长速率、骨龄、胰岛素样生长因子-1和胰岛素样生长因子结合蛋白-3及生活质量变化,统计并发症。结果治疗前,两组患儿身高、体质量、生长速率、骨龄比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组患儿身高、体质量、生长速率及骨龄均有升高,观察组上述指标均明显高于对照组(P<0.05)。治疗前,两组患儿胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白表达水平比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组患儿胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3表达水平均高于治疗前,且观察组上述指标明显高于对照组(P<0.05)。治疗前,两组患儿生活质量评分比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组患儿躯体功能、社会功能、情绪角色及总体健康等评分均升高,且观察组明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。两组患儿并发症发生率相比,差异有统计学意义(P>0.05)。结论 rhGH治疗特发性矮小症患儿疗效显著,可促进患儿生长发育,明显改善患儿体内胰岛素样生长因子-1、胰岛素样生长因子结合蛋白-3水平,提高患儿生活质量,并发症少。