【摘 要】
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组骨髓细胞分化障碍的克隆性异源性恶性血液疾病.参与组织功能调节的基因(EAH2、ASXLI及UTX)和在MDS中不断突变的DNA甲基化(DNMT3A、IDH1/IDH2、TET2)在该疾病的遗传学及表观遗传学中间起重要的桥梁作用.AZA-001前沿研究在使用DNA甲基转移酶(DNMT)抑制剂方面提供了重要经验.通过阿扎胞苷的治疗改善了高风险MDS患者甚至是国际工作组
【机 构】
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210009南京,东南大学医学院中大医院血液科江苏省医学重点学科东南大学骨髓增生异常综合征研究所,210009南京,东南大学医学院中大医院血液科江苏省医学重点学科东南大学骨髓增生异常综合征研究所,21
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组骨髓细胞分化障碍的克隆性异源性恶性血液疾病.参与组织功能调节的基因(EAH2、ASXLI及UTX)和在MDS中不断突变的DNA甲基化(DNMT3A、IDH1/IDH2、TET2)在该疾病的遗传学及表观遗传学中间起重要的桥梁作用.AZA-001前沿研究在使用DNA甲基转移酶(DNMT)抑制剂方面提供了重要经验.通过阿扎胞苷的治疗改善了高风险MDS患者甚至是国际工作组定义的血液学反应患者的生存状态.DNMT抑制剂对免疫系统及干细胞的影响可能开辟了这些药物在治疗MDS和其他血液及非血液恶性肿瘤中的新用途.免疫调节剂沙利度胺及其衍生物来那度胺已被用于治疗MDS,主要用于低危MDS。
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