【摘 要】
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Voxelotor是由Global Blood Therapeutics公司研发的一种镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制剂,于2019年11月25日经美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗成人及12岁及以
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Voxelotor是由Global Blood Therapeutics公司研发的一种镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制剂,于2019年11月25日经美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗成人及12岁及以上儿童镰状细胞病(SCD)[1],其商品名为Oxbryta.rnVoxelotor可以增加血红蛋白对氧气的亲和力,使红细胞稳定在氧化状态,抑制红细胞的镰状化,提高红细胞的变形能力,提高血液的流动能力[2-3].rn2015年,美国FDA已授予voxelotor治疗镰状细胞病的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格.欧洲药品管理局(EMA)已将voxelotor纳入其优先药物(PRIME)计划中,而欧洲委员会(EC)已将其指定为治疗SCD的孤儿药.
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