【摘 要】
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β-地中海贫血是一种常见的、单基因的遗传性血液疾病.人们一直期望β-地贫能成为第一个通过根治性基因治疗手段而痊愈的疾病.但由于种种原因,根治性基因治疗目前离用于人体
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β-地中海贫血是一种常见的、单基因的遗传性血液疾病.人们一直期望β-地贫能成为第一个通过根治性基因治疗手段而痊愈的疾病.但由于种种原因,根治性基因治疗目前离用于人体尚有相当距离.药物活化基因治疗是通过调控珠蛋白基因表达这一开关,激活功能不足的基因或激活可替代缺陷基因的另一种基因的表达,从而减轻临床症状.目前,β-地中海贫血药物基因治疗已取得了令人鼓舞地进展,促红素的转基因治疗在动物实验中取得肯定的效果,新的活化基因的药物不断问世,丁酸盐、促红素、羟基脲等药物的联合用药可能成为一种趋势.
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