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对疾病进行基因治疗是医学上的一项重大突破。通过引入正常基因对遗传缺陷进行分析水平上的改造，可以从根本上治愈遗传病。此外，由于本质上是一种新型给药系统，基因治疗在癌症，心血管疾病，传染病及神经变性疾病治疗上亦具有广阔的发展前景。考虑到上述疾病的患者数目如此庞大，基因治疗必将在商业效益及社会效益两方面均取得巨大成功。