【摘 要】
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基因治疗旨在导入正常基因以取代或补偿基因缺陷以在遗传水平上治愈疾病。然而,直到20世纪末基因工程技术及转运载体技术的迅速发展,此简单的治疗理念才得以实施及临床应用,
【机 构】
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上海交通大学医学院附属瑞金医院上海血液学研究所医学基因组学国家重点实验室;
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基因治疗旨在导入正常基因以取代或补偿基因缺陷以在遗传水平上治愈疾病。然而,直到20世纪末基因工程技术及转运载体技术的迅速发展,此简单的治疗理念才得以实施及临床应用,并且很快涉及多个疾病领域,包括遗传病、恶性肿瘤、感染性疾病等。近年来的临床试验在全球不断取得突破性进展,并取得了较好的疗效和安全指标。这表明作为一种新型疗法,基因治疗将为传统医药领域带来革新,开辟更加广阔的前景。此外,基因编辑技术和干细胞技术的发展也为基因治疗的发展做出了贡献。本文就基因疗法的有效性和安全性研究进展以及潜在的伦理问题进行了总结讨论,并在此基础上提出了基因治疗的研究热点,发展前景及相关的挑战性问题。
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