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<正>近20年来,免疫抑制治疗(IST)和异基因骨髓/造血干细胞移植(HSCT)治疗再生障碍性贫血(AA)有了长足的进步,但临床治疗方面仍有一些亟待改善的问题。就IST而言,疗效达60%~80%,但仍有30%左右的患者成为难治/复发。本文就IST相关因素展开讨论,以期优化IST,提高疗效,改善患者生存。