背景:传统的药物治疗和手术治疗成骨不全有诸多局限性,近年来越来越多的科学家尝试用间充质干细胞移植治疗成骨不全。目的:旨在通过间充质干细胞治疗成骨不全进展的总结,指导动物实验,以促进其临床应用。方法:由第一作者应用计算机检索PubMed 2000年1月至2018年6月相关文献。在标题、摘要、关键词中以"osteogenesisimperfecta,stemcells,mesenchymalstemcells,stemcellstherapy,stemcells transplantation"为检索词进行检索。选择与间充质干细胞治疗成骨不全相关的文章,同一领域选择近期发表的文章。结果与结论:间充质干细胞可以通过直接分化为功能细胞和旁分泌作用治疗成骨不全带来的骨缺损,其低免疫原性和免疫调节作用可保证移植治疗的安全性。间充质干细胞可以从根本上治疗成骨不全,并且能避免药物治疗的不良反应,具有广阔应用前景。尽管目前尚缺乏系统的间充质干细胞治疗成骨不全的有效性和安全性标准,但间充质干细胞移植治疗可以规避传统药物和手术治疗的局限性,期待更多相关研究使之趋于成熟和完善,推动间充质干细胞治疗成骨不全向临床应用转化,真正使患者受益。