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以肿瘤靶向药物为代表的精准治疗正在给肿瘤治疗带来变革性的突破.急性早幼粒细胞白血病(APL)以往属于高致死性恶性血液肿瘤,如今,基于分子机制的精准诊断和精准治疗使APL成为第一个可被基本治愈的急性髓系白血病.近年来,前瞻性的全国多中心随机对照临床试验的优化治疗、诊断分层体系优化、APL致癌蛋白PML-RARa协同靶向治疗调控图谱的阐明,为高危患者提供更多的治愈机遇.协同靶向精准治疗APL的思路将进一步拓展至其他类型白血病,甚至实体瘤.