CRISPR-Cas9 对人类线粒体基因组微同源区切割后产生新生变异

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线粒体是真核细胞的一种细胞器,其含有线粒体基因组(mtDNA,mitochondrial DNA),是细胞能量制造、多种信号转导及重要代谢物合成的中心。人类mtDNA长约16.6 kb,编码13个呼吸链所必需的蛋白以及24个蛋白翻译必需的RNA。人类mtDNA的突变会导致很多种重大疾病,比如神经退行性疾病、糖尿病、癌症、心血管疾病等[1]。因此,线粒体相关疾病是人类重大疾病的重要组成部分。细胞由于有氧呼吸作用产生的氧自由基簇(reactive oxygen species,ROS),无时无刻不在损伤mtD
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