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医药研究主要使用的是实验方法，但数学的方法也渗透其中。总的来讲常用的有两大类数学方法：统计分析方法和数学模型方法。医学上治疗方法的效果、新药的疗效等，都要通过临床试验，产生大量的数据，然后通过统计分析，得出相应的结果加以评判。大量的医药学研究，从头至尾都用到统计方法，包括实验设计（正交设计、均匀设计等）、数据采集与整理、数据分析（参数估计、假设检验、回归分析、统计描述等）等方法。统计分析方法是医药学中用得最多、最深入也很有效的数学方法。但另一方面，在对某些医药学问题进行机理分析时，数学模型的方法用得较多，