探讨表达嵌合抗原受体的T淋巴细胞(CAR-T细胞)治疗急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发，且经供者淋巴细胞输注(DLI)无效者的疗效及安全性。
方法10例B-ALL患者，allo-HSCT后原发病复发，在化疗联合DLI治疗无效后接受供者来源的CAR-T细胞治疗。10例患者共接受25例次CAR-T细胞治疗，输注针对CD19抗原的CAR-T细胞22例次，针对CD123抗原的CAR-T细胞2例次，针对CD22抗原的CAR-T细胞1例次。首次输注指征为血液学复发(7例)或微小残留病变阳性(3例)，首次输注时间为allo-HSCT后6～66个月，中位数为24个月，回输CAR-T细胞(4.4～55)×105/kg，中位数为2.53×106/kg。
结果10例患者均在第1次CAR-T细胞治疗后获得最佳疗效，其中5例完全缓解，3例部分缓解，总有效率为80%(8/10)。起效时间为CAR-T细胞治疗后第14～37天，中位数为第24天，疗效维持时间1.3～6.3个月，中位数为4.75个月。血液学复发的患者CAR-T细胞治疗效果与治疗前骨髓幼稚细胞中位数相关(P＝0.010)，而与输注的CAR-T细胞数无关(P＝0.538)。22例次可评估不良反应的CAR-T细胞治疗中，输注后出现发热13例次，出现发热的中位时间为CAR-T细胞输注后第6天(第0～8天)，其中12例次发热考虑由细胞因子释放综合征(CRS)所致；1例次出现少许皮疹，诊断为Ⅰ度移植物抗宿主病(GVHD)。至随访结束(CAR-T细胞治疗后0.9～17个月)，10例中，死于复发者3例，复发后失访1例，复发状态下存活3例，MRD阳性状态下存活2例，CR 1例，总体存活率为49.4%。
结论CAR-T细胞用于B-ALL行allo-HSCT治疗后原发病复发且DLI无效的患者有一定效果，疗效与骨髓幼稚细胞水平相关；治疗相关的不良反应主要为轻、中度CRS，还未发现其可诱发严重的GVHD。