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目的：比较二巯丁二酯与青霉胺长期维持治疗肝豆状核变性（ＨＬＤ）的疗效。方法：将１２０例ＨＬＤ分２组。Ａ组６０例用二巯丁二酯７５０ｍｇ，ｐｏ，ｂｉｄ；Ｂ组６０例用青霉胺２５０ｍｇ，ｐｏ，ｑｉｄ；维持治疗时间６ｍｏ～３ａ，平均１．５ａ±ｓ１．０ａ。分６ｍｏ～２ａ和〉２ａ以改良Ｇｏｌｄｓｔｅｉｎ分级法判断疗效。结果：Ａ组２个治疗时间段和总有效率分别为８０％和８５％，Ｂ组为５８％和５９％，差异均有显著意义