浅析基因治疗在临床应用的现状

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基因治疗是指以改变人类遗传病物质为基础的生物医学治疗,即通过一定方式将人正常或野生型基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞,以矫正或置换致病基因的治疗方法。目前开展的基因治疗方案中主要采取的策略包括,用正常的基因置换染色体上致病基因,将正常基因转移到患者的宿主细胞,使治疗基因代替致病基因表达正常蛋白质而发挥作用。基因治疗所针对的病种很多,但对恶性肿瘤的基因治疗受到更大的关注。
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