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美国FDA近日批准意大利Recordati公司血液疾病治疗药Carbaglu(carglumic acid)片剂用于治疗高氨血症。该病为一种罕见的常染色体遗传性疾病,可导致N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏,使体内血氨水平升高,从而导致永久性的中枢神经系统损害,若不及时治疗,会危及患者生命。