【摘 要】
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目的 观察利妥昔单抗(rituximab,RTX)对一线免疫治疗及其他免疫抑制剂治疗效果不佳的免疫性脑病患儿的疗效和安全性.方法 回顾性分析2016年9月至2018年12月广州市妇女儿童医
【机 构】
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510623 广州市妇女儿童医疗中心神经内科
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目的 观察利妥昔单抗(rituximab,RTX)对一线免疫治疗及其他免疫抑制剂治疗效果不佳的免疫性脑病患儿的疗效和安全性.方法 回顾性分析2016年9月至2018年12月广州市妇女儿童医疗中心神经内科收治的一线免疫治疗方案及其他免疫抑制剂疗效不佳的免疫性脑病患儿,接受RTX治疗后的病情转归及不良反应.患者RTX治疗疗程结束后均随访至少6个月.使用改良Rankin量表(modified Rankin scale,mRS)评分评估患儿免疫治疗前、RTX治疗前及RTX治疗疗程结束后3个月、6个月的神经功能障碍情况.结果 使用RTX治疗的患儿共有12例,包括抗N-甲基-D-天冬氨酸受体(anti-N-methyl-D-aspartate receptor,NMDAR)脑炎7例、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关性疾病(myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody associated diseases,MOG-AD)2例、眼阵挛-肌阵挛-共济失调综合征2例及原发性中枢神经系统血管炎1例.一线治疗无效至启动RTX治疗时间为中位数(上、下四分位数)为15.0(10.0,27.5)d.RTX治疗疗程结束后3个月及6个月mRS分别为1.50(1.00,2.00)和1.00(1.00,2.00),与一线免疫治疗后的mRS〔4.00(4.00,4.75)〕比较均明显减低(χ2=22.947,P<0.001).所有患儿脑电图及头颅MRI表现均有不同程度改善.治疗过程中发生皮疹及继发感染各2例,分别于抗过敏、抗感染治疗后好转.结论 对于一线免疫治疗无效的儿童免疫性脑病,RTX疗效好,且安全性较好.
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