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目的分析大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)治疗儿童髓母细胞瘤的血药浓度监测结果与不良反应情况,提高药物治疗的安全性。方法回顾性收集本院2016年8月至2019年5月共198例年龄≤3岁髓母细胞瘤患儿的病例资料,包括基本资料、MTX用药情况、合并用药、MTX血药浓度监测结果、实验室检查结果及不良反应发生情况,分析MTX血药浓度的影响因素及其与不良反应的关联性。结果排泄延迟组中男性患儿所占比例显著高于女性患儿(P<0.05);MTX治疗后主要不良反应为白细胞减少(33.84%)、血红蛋白减少(23.23%)