目的:观察青蒿琥酯(ART)对腺样囊性癌裸鼠移植瘤的治疗效果,并探讨其作用机制。方法:裸鼠背部皮下接种涎腺腺样囊性癌NACC细胞系,建立移植瘤模型,接种7天后始见成瘤时,随机将动物分为5组,即生理盐水对照组、ART 50.0 mg.kg-1组、ART 100.0 mg.kg-1组、ART 200.0 mg.kg-1组、DDP 2.0 mg.kg-1组。每组5只,隔天给药,称裸鼠体重,给药8次后取瘤称重,采用免疫组化法、Western blot法检测Bcl-2,ERK2,VEGF的表达。结果:ART 200.0 mg.kg-1组以及DDP 2.0 mg.kg-1组移植瘤瘤重较生理盐水对照组明显减轻(P<0.05)。ART 200.0 mg.kg-1组与DDP 2.0 mg.kg-1组相比,抑瘤效果无显著性差异(P>0.05)。DDP 2.0 mg.kg-1组体重减轻明显,极度瘦弱,其余各组体重及生活状态无明显改变。瘤体标本免疫组化及Western blot法检测均发现ART 100.0 mg.kg-1可引起细胞凋亡并下调Bcl-2、ERK2以及VEGF的表达,这种下调作用在ART 200.0 mg.kg-1组更为明显,其与DDP 2.0 mg.kg-1组效果相似。结论:青蒿琥酯可有效抑制腺样囊性癌裸鼠移植瘤的生长,且毒副作用小,其作用机制可能与下调肿瘤VEGF,Bcl-2,ERK2的表达相关。