背景和目的目前研究已表明索拉非尼、肝动脉栓塞化疗术（TACE）与射频消融（RFA）联用对不可切除的肝癌患者有效。由此，本项多中心回顾性队列研究旨在比较联用索拉非尼和RFA及单用RFA对BCLC 0－B1期肝癌的疗效，为临床联用索拉非尼及RFA提供证据。方法研究最终纳入了来自中国多个地区12个中心的128名肝癌患者，其中64名患者接受索拉非尼＋RFA 治疗，与之配对的余下64名患者仅接受RFA治疗。入选标准包括：18～75岁、病理确诊或至少两项影像学研究同时证实诊断、肿瘤数目≤3个、最大肿瘤直径≤7 cm、肿瘤为BCLC0－B1期、不愿行肝切除或肝移植术、肝功能储备良好、ECOG状态评分≤2分。剔除标准为：主要血管癌栓形成和／或肝外转移、既往或现在有难以控制的腹水、肝性脑病或食管胃底静脉曲张出血、有其他恶性肿瘤史、心、肾或其他器官严重功能不全、除外病毒性肝炎的感染活动期。索拉非尼的剂量为400 mg Bid，并在RFA治疗前后60天内开始应用。在毒副反应较大的患者中，减少索拉非尼剂量至200 mg Bid，如还无缓解则停药。研究人员定期对患者进行随访，主要包括临床评估、肝功能、AFP、超声检查、动态 CT扫描等。随访至2013年10月31日。结果两组的主要治疗并发症均包括消化道出血、胸腔积液、发热等。索拉非尼＋RFA组总并发症发生率为9．38％，RFA组为4．69％，无统计学差异。RFA组中位肿瘤复发时间为41．1周，1年、2年、3年的累积复发率分别为62．8％、85．4％和92．7％。索拉非尼＋RFA组患者中位肿瘤复发时间为65．1周，1年、2年、3年的累积复发率分别为40．5％、62．9％和74．5％。 RFA组中位生存时间为118．6周，1年、2年、3年、4年的累积生存率分别为80．7％、47．2％、30．9％和30．9％。索拉非尼＋RFA组中位生存时间为161．8周，1年、2年、3年、4年的累积生存率分别为85．6％、64．0％、58．7％和50．3％。统计学分析提示：索拉非尼＋RFA组的肿瘤复发时间、总体生存时间显著长于RFA组，复发率显著低于RFA组。 Cox回归显示，应用索拉非尼、TNM分期、肿瘤数目及大小是影响患者总体生存的独立预后因素；应用索拉非尼、TNM分期、肿瘤数目、抗病毒治疗、TACE治疗史则是影响肿瘤复发的独立预后因素。结论该研究证实了索拉非尼和RFA联用较单用RFA能更为有效地降低肝癌复发率、延长无瘤及总体生存期。可认为索拉非尼联合RFA是治疗局部体积较小的原发性或复发性肝癌的一种安全而有效的方案。